O que é a Pesquisa Clínica?

Qualquer investigação em seres humanos, objetivando descobrir ou verificar os efeitos farmacodinâmicos, farmacológicos, clínicos e/ou outros efeitos de produto(s) e/ou identificar reações adversas ao produto(s) em investigação com o objetivo de averiguar sua segurança e/ou eficácia. (EMEA, 1997).

O que é cada fase?

Fase I: Estudos geralmente conduzidos em voluntários sadios com o principal objetivo de obter dados de segurança (observar os eventos adversos), potencial dose e farmacocinética (metabolização e excreção).

Fase II: Estudos com foco em obter dados de eficácia e dados adicionais de segurança e de confirmação da(s) dose(s) terapêutica(s).

Fase III: Estudos com o objetivo de obter dados adicionais para confirmar a segurança e a eficácia em diferentes tipos de população e dosagens, usando a combinação e/ou comparação com medicamento já aprovado no mercado (comparadores).

Fase IV: Estudos conduzidos após o medicamento ser aprovado pela Autoridade Regulatória para comercialização no país. Obtém dados mais amplos sobre segurança, eficácia (dose-resposta) e interações medicamentosas. Conduzidos em um grupo maior ainda de pacientes doentes, apenas para a indicação aprovada.

Pesquisas em parcerias com laboratórios farmacêuticos 

Para o desenvolvimento de novos medicamentos/dispositivos médicos e diagnósticos. Saiba mais sobre estas pesquisas na seção “Estudos com medicamentos“.

Infectologia

Estudos em andamento

• 1 estudo de fase II, pacientes de 28 dias a <3 anos com diagnóstico de Vírus Sincicial Respiratório positivo. Vigência: 2019
• 1 estudo de fase III, pacientes hospitalizados de 13 a 17 anos com diagnóstico de Influenza A. Vigência: 2018
• 1 estudo de fase III, pacientes ambulatoriais de 13 a 17 anos com diagnóstico de Influenza A. Vigência: 2018

Estudos finalizados

• Epidemiológico de diarreia aguda (2016)
• Fase II de náuseas e vômitos(2014 – 2016)
• Fase IV de diarreia aguda(2014 – 2015)
• Fase III de asma (2013 – 2014)
• Fase III de rinite alérgica (2012)
• Fase IV de amigdalite (2011 – 2013)

Hematologia

Estudos em andamento

• 3 estudos de fase IIb/III, pacientes de 6 meses a <18 anos com diagnóstico de trombose venosa. Vigência: 2014, 2014 e 2015

Estudos finalizados

• Fase II de tromboembolismo venoso (2015 – 2017)
• Fase III de hemofilia (2016 – 2018)

Cardiologia

Estudos em andamento

• 1 estudo de fase II, pacientes de 2 a <18 anos com diagnóstico de doença cardíaca que exija prevenção de tromboembolismo. Vigência: 2018

Estudos finalizados – NA

Endocrinologia

Estudos em andamento

• 2 estudos de fase III, pacientes adolescentes de 12 a 17 anos recém diagnosticados com diabetes tipo II. Vigência: 2014

Estudos finalizados – NA

Genética

Estudos em andamento

• 1 estudo de fase III, pacientes menores de 18 anos com mucopolissacaridose tipo VII. Vigência: 2015

Estudos finalizados – NA

Neurologia

Estudos em andamento

• 2 estudos em fase III, pacientes de ≥ 1 mês e < 4 anos com diagnóstico de epilepsia com crises de início parcial. Vigência: 2016

Estudos finalizados – NA

Nefrologia

Estudos em andamento

• 1 estudo de fase III, pacientes de 6 anos a <18 com hipertensão arterial secundária.

Estudos finalizados

NA

Unidade de Terapia Intensiva (UTI)

Estudos em andamento

NA

Estudos finalizados

• 1 estudo de fase IIIb, pacientes de 1 mês e < 18 anos com candidíase invasiva (2017 – 2018)
• 1 estudo de fase IIa, pacientes de 0 a 3 meses com candidíase neonatal (2015 – 2017)

PROJETOS INSTITUCIONAIS

Desde o início das atividades do Centro de Pesquisa em 2011, a instituição tem sido campo para pesquisadores internos e externos. Os objetivos das propostas de projetos recebidas envolvem, além do estudo de condições que afetam a população pediátrica nas diversas especialidades, o estudo de características e fatores de risco relacionados aos familiares dos pacientes e funcionários que atuam na instituição. Para nortear as pesquisas da instituição, foram criados seis Núcleos de Pesquisa Institucional focados em áreas prioritárias para o desenvolvimento de pesquisas em saúde infantil. Saiba mais sobre as pesquisas realizadas por estes núcleos na seção de “Núcleos de Pesquisa”.

1. “Novos defeitos genético-moleculares relacionados a deficiência física, deficiência intelectual e transtornos do espectro autista associados a imunodeficiências congênitas”, com o objetivo de detectar precocemente, por meio de triagem neonatal feita com uma tecnologia diagnóstica inovadora no Brasil, pacientes portadores de síndromes genéticas associadas a imunodeficiências primárias, a fim de propor orientações terapêuticas visando o melhor prognóstico dos pacientes identificados, através de parcerias com hospitais e maternidades de todo o Brasil. Este estudo acontece em parceria com o Instituto de Ciências Biomédicas da Universidade de São Paulo- ICB/ USP.

PRONAS – Programa Nacional de Apoio à Atenção da Saúde da Pessoa com Deficiência (PRONAS/PCD). Vigência: junho/2016 a junho/2020.

2. “Detecção e intervenção precoce de Transtorno do Espectro Autista (TEA) em crianças de zero a quatro anos em situação de vulnerabilidade social, através de rastreio ocular (eye-tracking) e método da Análise Aplicada do Comportamento (ABA)”. O objetivo principal é utilizar a técnica do eye-tracking associada a escala CARS para detectar precocemente sinais de TEA e, a seguir, intervir precocemente nas crianças com confirmação do diagnóstico, por meio do método de Análise Aplicada do Comportamento (ABA), com enfoque no treino de atenção visual e atenção compartilhada.

PRONAS – Programa Nacional de Apoio à Atenção da Saúde da Pessoa com Deficiência (PRONAS/PCD). Vigência: A ser definido.

 “Impacto da creche sobre crianças em território vulnerável”. Esse estudo tem como objetivo verificar, através de indicadores de saúde nutricional e de desenvolvimento psíquico, o efeito de sua frequência em creche, em crianças de quatro anos de idade, vivendo em território vulnerável. Este estudo acontece em parceria com a fundação Tide Setúbal. Vigência: março/2018 a maio/2019 .

PROJETOS ESPECIAIS

O que é PRONAS/PCD?

O Programa Nacional de Apoio à Atenção da Saúde da Pessoa com Deficiência (PRONAS/PCD), instituído pela Lei nº 12.715/2012, foi desenvolvido para incentivar ações e serviços desenvolvidos por entidades, associações e fundações privadas sem fins lucrativos, que atuam no campo da pessoa com deficiência. O intuito é ampliar a oferta de serviços e expandir a prestação de serviços médico-assistenciais, apoiar a formação, o treinamento e o aperfeiçoamento de recursos humanos em todos os níveis e realizar pesquisas clínicas, epidemiológicas, experimentais e socioantropológicas.

Projeto Triagem Neonatal

“Novos defeitos genético-moleculares relacionados a deficiência física, deficiência intelectual e transtornos do espectro autista associados a imunodeficiências congênitas”

Projeto incentivado pelo PRONAS, sob a coordenação da Dra. Fátima Rodrigues Fernandes e suporte científico do Prof. Dr. Antônio Condino Neto do ICB-USP. O projeto tem como objetivo detectar, precocemente, através de triagem neonatal, e diagnóstico especializado pós-natal, indivíduos portadores de síndromes genéticas que incluem deficiência física, intelectual, malformações e transtornos do espectro autista associadas com imunodeficiências primárias e aumentar o diagnóstico destas síndromes, por meio de ensaios funcionais e genéticos que não são oferecidos pelo serviço público de saúde no país, aprimorando assim, o prognóstico e tratamento destas crianças.

O projeto tem como meta analisar 24 mil amostras de crianças oriundas de todo Brasil, em parceria com diversas maternidades durante 24 meses.

Com esse estudo, pretendemos contribuir para o avanço do conhecimento sobre síndromes genéticas investigando sua incidência, prevalência, espectro clínico, mecanismos patológicos e defeitos genético-moleculares, trazendo perspectivas para o desenho de novas terapias dessas doenças. Em um país grande, populoso, altamente miscigenado como o Brasil, há pouca ou nenhuma informação sobre este assunto.

Projeto rastreio ocular (eye-tracking)

“Detecção e intervenção precoce de Transtorno do Espectro Autista (TEA) em crianças de zero a quatro anos em situação de vulnerabilidade social, através de rastreio ocular (eye-tracking) e método da Análise Aplicada do Comportamento (ABA)”

O Transtorno do Espectro Autista (TEA) é uma condição complexa do neurodesenvolvimento, que compromete, em diferentes níveis, duas áreas: comunicação social e comportamento. Diagnosticar o atraso do neurodesenvolvimento, incluindo crianças com TEA, é um desafio na primeira infância, pois, os sinais são mais sutis nesta fase.

Neste estudo, serão avaliadas 1.055 crianças de zero a quatro anos, frequentadoras de sete Centros de Educação Infantil (CEIs) da Zona Sul de São Paulo, que passarão por uma avaliação médica e psicológica. As crianças que forem identificadas com TEA serão monitoradas durante oito meses, e ao mesmo tempo, os educadores serão treinados para identificar e acompanhar alunos com suspeita deste diagnóstico.

Desta forma, a natureza inovadora do nosso projeto alinha tecnologia de alta sensibilidade para a educação continuada das famílias, cuidadores e capacitação de educadores, além de proporcionar o diagnóstico precoce dessas crianças.