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Pesquisa Clínica em pediatria 
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Pesquisa Clínica em pediatria 

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13/06/2022
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Um breve guia para famílias e público em geral: o que é, por que é importante fazer, como funciona, a colaboração dos participantes da pesquisa, avaliações científicas e éticas, os estudos comparativos… e mais

Os avanços da pesquisa pediátrica reduziram significativamente as mortes e melhoraram a qualidade de vida das famílias em todo o mundo. É por meio da pesquisa clínica que se obtém o conhecimento para produzir novos medicamentos, procedimentos ou métodos de abordagem para problemas que afetam a saúde do ser humano. É importante que a sociedade como um todo, as famílias de pacientes e profissionais de todas as áreas de atuação conheçam os conceitos e as boas práticas em pesquisa clínica com crianças.

Com estudos sérios podemos ajudar os pequenos a se tratar de doenças que, muitas vezes, só eles têm. Assim é possível padronizar corretamente o uso de medicamentos, materiais e equipamentos médicos e verificar a eficácia e segurança em crianças. Dessa maneira, pode-se assegurar ainda que os pais ou cuidadores darão a dose correta da medicação em uma forma compatível com o tamanho da criança, evitando o erro de dosagem. Este texto reúne algumas referências sobre o tema, como as elucidativas linhas a seguir, preparadas pelo Centro de Ensino e Pesquisa do PENSI, e uma entrevista com sua diretora executiva, Fátima Rodrigues Fernandes. “Realizar estudos clínicos em pediatria não é tarefa fácil”, lembra ela. “Trata-se de população vulnerável, em que todo cuidado ético é necessário. É essencial que seja feita a submissão das pesquisas ao Comitê de Ética em Pesquisa para aprovação e monitoramento.” 

O que é uma pesquisa clínica?

É uma investigação que envolve seres humanos com o intuito principal de comprovar a eficácia e a segurança de um novo tratamento. Este pode ser um novo medicamento, material, procedimento, método diagnóstico ou equipamento clínico.

Para chegar à etapa de pesquisa clínica, os tratamentos já passam por outras duas etapas de testes:

Pesquisa experimental — é a pesquisa feita em laboratórios. Refere-se ao estudo de novas moléculas para tratamento ou novos métodos de testes para diagnóstico; e

Testes em animais — ainda na etapa pré-clínica.

Quando se chega à pesquisa clínica propriamente dita, existem as quatro fases:

Fase 1 — estudos de tolerância e segurança com pequeno número de pessoas (20 a 100 participantes), geralmente saudáveis.

Fase 2 — estudos em pacientes portadores de determinadas doenças, com o objetivo de estabelecer tanto a segurança a curto prazo como a dose-resposta e a eficácia do produto, incluindo um número maior de participantes (70 a 200).

Fase 3 — aqui, o novo produto ou tratamento é comparado com os padrões já existentes e inclui-se um número maior de pacientes (varia de 300 a 3.000) e o objetivo principal é determinar a relação risco/benefício a curto e longo prazo, o valor terapêutico do produto e também as reações adversas mais frequentes.

Fase 4 — nesta fase, o medicamento já foi aprovado para ser comercializado e monitora-se se os resultados das etapas anteriores se mantêm para grande parte da população, além de acompanhar os efeitos dos medicamentos a longo prazo, incluindo o monitoramento de novas reações adversas.

Os participantes da pesquisa clínica são convidados a aderir ao estudo de acordo com sua vontade

Antes de fazer parte de um estudo, o participante deve esclarecer todas as suas dúvidas, ler e assinar o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE), um documento elaborado pelo pesquisador e aprovado pelo Comitê de Ética em Pesquisa (CEP).

No caso de pesquisa clínica com crianças, o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE) é dado pelos pais ou responsáveis legais. Os pequenos também podem tirar suas dúvidas, já que é muito importante ouvir o que eles têm a dizer. E, de acordo com a etapa de desenvolvimento, as crianças também são envolvidas na autorização, por meio do Termo de Assentimento Livre e Esclarecido (TALE). Adolescentes também podem consentir em sua participação na pesquisa.

O Comitê de Ética em Pesquisa (CEP)

O CEP é um órgão institucional, composto de cidadãos que representam diferentes setores da comunidade, inclusive representantes de associações de pacientes. Ele tem a responsabilidade pelas decisões sobre a ética de pesquisas de modo a proteger a integridade e os direitos dos participantes. No caso da pediatria, o CEP avalia e autoriza a pesquisa clínica compatível com o menor risco possível para as crianças.

Por que temos que fazer esses estudos em crianças?

As crianças não são “adultos pequenos”; elas são uma população única, com características próprias fisiológicas e de desenvolvimento.

Nem sempre novos tratamentos são testados em crianças. Muitos dos medicamentos prescritos por médicos apenas foram testados em adultos e, em muitos casos, não adianta ajustar a dose para o peso de uma criança, pois se corre o risco de as quantidades serem ineficazes ou tóxicas. Estudos apontam que cerca de 75% das prescrições em pediatria são off label, justamente pela falta de pesquisas em crianças. Considera-se uma prescrição off label em pediatria quando o medicamento foi aprovado pelos órgãos regulatórios, mas não para a faixa etária pediátrica, ou não naquela indicação terapêutica.

A condução de estudos em crianças, seguindo os preceitos éticos e legais, torna-se portanto necessária para desenvolver e determinar as melhores terapias próprias para a faixa etária.

A contribuição dos participantes de pesquisa

Os participantes de pesquisa são atendidos por uma equipe multidisciplinar altamente qualificada e treinada, que acompanha de perto a condição da criança, levando em consideração todo o seu histórico clínico e monitorando para evitar a ocorrência de reações adversas. Em outras palavras, o participante da pesquisa tem garantido um padrão de qualidade e segurança em seu atendimento.

O participante da pesquisa não recebe nenhum tipo de pagamento pela sua inclusão nem precisa pagar pelo tratamento que recebe na pesquisa. Um estudo de pesquisa clínica é diferente de um tratamento médico comum, desenhado para a terapêutica de uma criança específica. Quem participa está contribuindo para a melhoria na terapêutica de crianças no mundo inteiro, de gerações atuais e futuras; pode ter acesso a tratamentos que ainda não estão disponíveis no mercado; e, se esse método se mostrar eficaz e seguro, pode ser um dos primeiros pacientes a obter esse benefício.

 

ENTREVISTA

Fátima Rodrigues Fernandes
Diretora executiva do Instituto PENSI

 

“É importante que a sociedade se conscientize cada vez mais da importância da pesquisa clínica”

Notícias da Saúde Infantil — Em geral, para as pessoas leigas, muitos aspectos da pesquisa clínica parecem ser assuntos técnicos e de difícil compreensão. O que é essencial que as pessoas não especialistas saibam?

Fátima Rodrigues Fernandes — O termo “pesquisa clínica” é muito amplo e genérico. Apenas indica que você está fazendo uma pesquisa, uma investigação, utilizando seres humanos. É claro que, para chegar à pesquisa clínica, a gente parte da premissa de ter desenvolvido alguma técnica que você vai testar, que pode ser um medicamento, pode ser um teste para diagnóstico, pode ser um equipamento, pode ser um dispositivo ou um procedimento que vai implicar uma terapêutica. Com a UTI do Sabará Hospital Infantil, por exemplo, participamos de pesquisas tanto com novos medicamentos quanto com novos procedimentos. É importante também enfatizar que há todo um desenvolvimento pré-clínico, de pesquisa básica, que começa lá na bancada, no laboratório e em animais e antecede a pesquisa com humanos.

 

Notícias da Saúde Infantil — Como funciona a pesquisa pré-clínica?

Fátima Rodrigues Fernandes — Quando ouvimos falar que um instituto de pesquisa básica descobriu uma molécula “x”, ou a possibilidade de um procedimento que interfira na evolução desta ou daquela doença, esse processo antes de chegar ao ser humano é o que a gente chama de pesquisa pré-clínica. Se for da alçada de desenvolvimento de medicamentos, por exemplo, ele se situa dentro de um laboratório de pesquisa básica que vai estudar desde o funcionamento das células, a interação entre as células e os tecidos até o teste pré-clínico de uma molécula nova. Digamos que o objetivo é estudar um antibiótico para uma infecção por fungos, por exemplo. Eu começaria a exemplificar estudando como é a resposta de defesa de um organismo humano ou animal… Você vai, estuda as células, estuda o que a célula libera para matar o fungo, como isso se dá, qual é a sequência, que moléculas estão envolvidas e tal. E aí, vamos dizer que você tem uma molécula que quer testar, se interrompe essa sequência de agressão… São estudos de bancada, in vitro, no tubo de ensaio, no microscópio… Quando se expõe uma célula a esse fungo, como ela se defende? É importante saber que, de um modo geral, são feitos muitos experimentos antes de chegar ao ser humano. Boa parte dos estudos passa por um experimento animal, que também é considerado pesquisa pré-clínica.

 

Notícias da Saúde Infantil — O que é necessário para iniciar uma pesquisa em humanos?

Fátima Rodrigues Fernandes — Quando se trata de pesquisa clínica, qualquer que seja a fase, o estudo tem que ser extremamente detalhado e cuidadoso, tem-se que produzir um material com todo o conhecimento que existe sobre esse assunto. E desde o início o estudo tem que ser submetido a um comitê de ética em pesquisa em seres humanos. O Comitê de Ética em Pesquisa (CEP) da Fundação José Luiz Egydio Setúbal foi constituído e aprovado pela Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (Conep) em 2012 e tem como meta a avaliação dos aspectos éticos que permeiam as pesquisas em crianças e adolescentes. Sua formação passa por uma seleção criteriosa dos integrantes, que têm origens profissionais bem diversas. O comitê apresenta caráter multi- e transdisciplinar e presta serviço à comunidade analisando os projetos de pesquisa encaminhados por pesquisadores da instituição e também por profissionais de outras instituições que não possuem CEP próprio. O nosso CEP possui 15 membros e realiza reuniões mensais garantindo agilidade na análise e aprovação dos projetos. Incluindo os integrantes da coordenação e membros suplentes, o CEP tem, entre suas especialidades de atuação, pediatras (entre eles, intensivista, pneumologista, imunologista e nutrólogo), enfermeiras, psicopedagogo, cientista social, advogadas, incluindo duas mães, que representam os pacientes. A principal função do Comitê de Ética é avaliar o risco da pesquisa para o paciente. Com o conhecimento da fase 1 e da fase 2 — que muitas vezes acontecem em diferentes locais do mundo —, a gente chega à fase 3, que é quando aumenta o número de pessoas envolvidas naquela pesquisa. Daí é o último passo antes de se solicitar o registro na agência reguladora de cada país: no Brasil, a Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária); nos Estados Unidos, a FDA (Food and Drug Administration); na União Europeia, a EMA (European Medicines Agency).

 

Notícias da Saúde Infantil — Antes de ser submetida ao Comitê de Ética, a proposta de pesquisa passa por algum filtro?

Fátima Rodrigues Fernandes — Cada instituição tem um fluxo interno de aprovação da pesquisa. Desde laboratório farmacêutico até institutos de pesquisa do tipo Fiocruz, Butantan e os hospitais que fazem pesquisa também. No Instituto PENSI, a gente tem um comitê científico, que precede o Comitê de Ética. Esse comitê científico, aí sim, é um grupo de experts, de pessoas experientes em pesquisa, profissionais relacionados à saúde, é multiprofissional, mas que avalia a pertinência de fazer aquela pesquisa naquela instituição. Avalia-se a relevância da pesquisa proposta, evitando-se, por exemplo, desperdício de tempo e de energia quando o assunto já é bem determinado, sedimentado e estudado na literatura médica. Sempre fazemos um esforço para ter pesquisas que acrescentem novo conhecimento. Também há uma criteriosa avaliação da metodologia proposta. E para isso contamos com o apoio de uma metodologista científica, um estatístico e de toda a nossa equipe de pesquisa, que inclui profissionais de várias especialidades.

 

Notícias da Saúde Infantil — Quantas pesquisas o PENSI realiza a cada ano?

Fátima Rodrigues Fernandes — Nossa meta é sempre estar acima de 24 novas pesquisas por ano. É uma série histórica que a gente tem, de aprovar duas pesquisas por mês. E isso se refere apenas às pesquisas feitas na instituição, porque muitas vezes a gente avalia pesquisas de intercâmbio. Em 2020 e 2021 tivemos um número bem superior à nossa média histórica. Em decorrência da covid, surgiram muitas novas ideias de pesquisa. Mais importante do que a quantidade é a qualidade. Além disso, a complexidade da pesquisa é muito variável. Um estudo de um caso pode ser considerado uma pesquisa relevante! Foi assim que se chegou à constatação da existência de novas infecções virais pandêmicas, como a aids e a covid-19. Outras vezes é um estudo que envolve a análise de milhares de casos, como um levantamento realizado sobre a prevalência de casos de anafilaxia, reação alérgica grave, que foram atendidos no pronto-socorro do Sabará, motivo de tese de mestrado de uma aluna da Unifesp.

 

Notícias da Saúde Infantil — No caso de estudos de comparação entre medicamentos já tradicionais e novas drogas, ainda há uma compreensão do público leigo de que um participante receberá um medicamento e o outro receberá apenas algum preparado inócuo. É correta essa ideia que as pessoas têm do uso do placebo?

Fátima Rodrigues Fernandes — Quando o participante da pesquisa é definido como elegível, aí ele vai para o processo de inclusão. E é na inclusão que acontece o que a gente chama de “randomização”, ou seja, ele vai ser incluído em algum braço da pesquisa, que pode ser o medicamento novo, em teste, ou pode ser o comparador, que popularmente ficou conhecido como placebo. E a visão que muitas pessoas ainda têm de placebo é a de que se trata de um comprimidinho de farinha. É que por muito tempo o placebo foi usado dessa maneira. Mas hoje em dia isso é regulado pelas normativas, determinando que esse comparador seja o melhor produto, o melhor tratamento disponível até aquele momento na literatura científica. Vamos pegar o exemplo do antifúngico, que foi real. Tinha um antifúngico que estava sendo testado, mas a gente tem o outro antifúngico que é o remédio padronizado para todos os pacientes até aquele momento. Ninguém fica em um grupo sem tratamento.

 

Notícias da Saúde Infantil — Quem participa da pesquisa não sabe se o paciente está usando um medicamento tradicional ou o medicamento em teste?

Fátima Rodrigues Fernandes — Quando dividimos o grupo randomizado para o produto-teste e para o produto tradicional, isso geralmente é cegado. Tem vários tipos de cegamento. Tem o cegamento simples, em que só a família e o paciente no caso não sabem, para tirar aquele fator emocional, psicológico, de achar que melhora porque já está com algum remédio e tal. Aí a gente chama de simples cego. Tem o  cegamento duplo cego, que é quando os profissionais da pesquisa também não sabem em qual grupo está o paciente. Esse é um tipo mais complexo, porque você tem que ter dois times de pesquisa, um que sabe e outro que não sabe, porque alguém tem que saber, para poder administrar a droga. Existem ainda os estudos abertos, onde todos sabem o que estão recebendo. O desenho do estudo depende de vários fatores metodológicos. Enfim, é importante saber que existem todos esses cuidados, métodos e práticas. Junto com isso — e para além disso —, é importante que a sociedade se conscientize cada vez mais da importância da pesquisa clínica e de tudo que ela tem tornado possível em termos de evitar mortes e melhorar a qualidade de vida de pacientes no mundo inteiro. E é com a soma do conhecimento originado pelas pesquisas clínicas que chegamos ao que hoje se chama “nível de evidência científica”, que é tanto mais alto e melhor quanto mais pesquisas de qualidade tenhamos sobre aquele tema. E isso permite tomarmos decisões mais assertivas, indicando as melhores condutas para cada situação.

 

Por Rede Galápagos

 

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